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重症肌无力（MG）是一种复杂的自身免疫性疾病，给患者的生活带来严重影响。而对于那些传统治疗无效的难治性重症肌无力（rMG）患者，新的治疗突破正在改变这一困局。
近期发表于《临床与转化神经的病学年鉴》的一项研究表明，89% 的rMG患者在接受干细胞移植治疗后，病情得到明显缓解甚至达到临床稳定的完全缓解状态。
重症肌无力的“顽疾”困局
重症肌无力是一种由自身免疫攻击导致的神经-肌肉传递障碍性疾病，主要表现为眼部、吞咽、呼吸及四肢肌肉的无力。虽然现有的药物，如胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素和免疫抑制剂等，可以在多数情况下有效控制症状，但仍有约 15% 的患者对治疗不敏感，症状持续存在，甚至可能出现危及生命的肌无力危象。
对于这些难治性患者，目前的治疗手段选择有限，他们往往面临更高的并发症风险和死亡率。
干细胞移植：重新启动免疫系统的“重生之路”
研究团队以加拿大卡尔加里大学为主导，回顾性分析了 21 名rMG患者的临床数据，这些患者此前均接受过多种免疫调节治疗，但效果不佳。在研究中，这些患者接受了一种名为“自体造血干细胞移植（aHSCT）”的新疗法。
治疗原理：
从患者的血液或骨髓中提取造血干细胞；
使用化疗摧毁患者异常的免疫系统；
将健康的造血干细胞重新注入患者体内，以“重启”免疫系统，使其恢复正常功能。
研究成果：89% 患者病情显著改善
在这项研究中，18名可评估患者中有16人（约 89%）在移植后实现了临床稳定的完全缓解或仅有轻微症状，并且无需继续服用免疫抑制药物。
部分患者的改善几乎是即时的：有人在移植后立即停药；最长缓解时间达22年，显示了干细胞移植的持久效果。
尽管有一名患者因移植后出现甲状腺功能异常而复发，但大多数患者均保持长期稳定状态。这种疗法显现出强大的潜力，为难治性患者带来了新希望。
风险与挑战：需优化治疗方案
然而，干细胞移植并非没有风险。在研究中，4 名患者因移植后并发症去世，其中两例发生在移植后 100 天内，原因包括呼吸衰竭和细菌感染，显示出移植相关的毒性风险。其他常见的并发症还包括低血小板、甲状腺功能低下以及女性患者的早发性绝经。
研究团队指出，如果能在病程较早阶段开展干细胞移植，并优化移植方案，或许能够显著降低相关毒性风险，提高疗效的安全性。
展望：从小规模研究到大规模验证
虽然这项研究样本量较小，但其结果无疑为难治性重症肌无力的治疗开辟了一条新路。研究团队呼吁开展更大规模的 II 期临床试验，以进一步验证干细胞移植的安全性和疗效。这对那些因病痛而绝望的患者而言，干细胞移植无疑带来了新的曙光。这不仅是医学技术的突破，更是患者生命质量的重塑。
我们有理由相信，随着研究的不断深入，更多患者将受益于这一创新疗法，重拾健康与希望。